基因疗法让法国青少年躲避镰状细胞病

日期:2017-08-24 01:15:02 作者:蓟收龌 阅读:

<p>美联社报道,一名法国青少年在两年多前接受过镰状细胞病基因治疗,现在已经有足够的红细胞来躲避这种疾病的影响</p><p>格鲁吉亚Sickle细胞基金会通过疾病控制和预防中心提供的2009年彩色显微镜图像显示患有镰状细胞性贫血的患者的镰状细胞,左侧和正常红细胞</p><p> (Janice Haney Carr / CDC /格鲁吉亚Sickle细胞基金会通过AP)马尼拉公报世界上第一个案例详见周四的新英格兰医学杂志</p><p>美国约有90,000人,大多数是黑人,患有镰状细胞,这是第一种发现分子病的疾病</p><p>全世界每年约有275,000名婴儿出生</p><p>普林斯顿大学的Keith Wailoo在一篇单独的文章中写道:“种族和耻辱的令人烦恼的问题掩盖了其医疗历史,”其中包括敦促携带坏基因的黑人不要生孩子,刺激种族灭绝的指控</p><p>日记</p><p>这种疾病是由血红蛋白基因的DNA字母表中的一个错字引起的,血红蛋白是携带氧气的红细胞中的东西</p><p>当它有缺陷时,细胞镰刀形成新月形状,堵塞微小血管并引起极度疼痛,有时还会出现更严重的问题,如中风和器官损伤</p><p>它使许多人不能参加体育运动和享受正常生活的其他活动</p><p>血液匹配的兄弟姐妹的干细胞移植是一种潜在的治疗方法,但在美国,只有不到五分之一的人有这样的捐赠者</p><p>疼痛危机通过输血和药物治疗,但它们是暂时的治疗方法</p><p>基因疗法提供持久的希望</p><p>这名15岁的男孩于2014年10月在巴黎的Necker儿童医院接受治疗</p><p>研究人员给了他一个由血液干细胞摄取的基因,以帮助预防镰刀</p><p>现在,大约一半的红细胞血红蛋白正常;他在治疗三个月后就不需要输血了,而且已经停药了</p><p> “这不是治愈方法,但无关紧要,”因为这种疾病得到了有效的回避,Philippe Leboulch说,他帮助发明了这种治疗方法并帮助在马萨诸塞州剑桥市找到了治疗这名男孩的公司Bluebird Bio</p><p>这项工作得到了法国政府研究机构的资助</p><p> Bluebird已经在美国和法国至少处理了六个人</p><p>尚未报道完整结果,但基因疗法在其中一些方面并未像法国青少年那样成功</p><p>研究人员认为他们知道为什么并且正在调整方法以试图做得更好</p><p>美国正在进行另外两项针对镰状细胞的基因治疗研究 - 加利福尼亚大学,洛杉矶分校和辛辛那提儿童医院 - 另一项研究将在哈佛大学和波士顿儿童医院开始使用一种不同的方法</p><p>波士顿儿童医院的医生Stuart Orkin博士说,“这项工作为解决一个非常普遍的问题提供了相当大的希望”,他是一位与基因编辑有关的专利的发明者</p><p> “这名病人的结果相当不错,”他对这位法国青少年说</p><p> “这表明基因疗法正在走上正轨</p><p>”标签:无序,基因疗法,基因疗法让法国青少年躲避镰状细胞病,健康,马尼拉公报,红细胞,